Szpiczak Białystok, szpiczak plazmocytowy: informacje dla Pacjentów

Wprowadzenie: czym jest szpiczak plazmocytowy?

Ta sekcja przedstawia fundamentalne informacje dotyczące szpiczaka plazmocytowego, nowotworu układu krwiotwórczego. Znajdą tu Państwo szczegółową definicję choroby, jej charakterystykę biologiczną, omówienie potencjalnych przyczyn i czynników ryzyka, które mogą przyczyniać się do jej rozwoju. Szczegółowo opisane zostaną najczęstsze objawy, zarówno te wczesne, często niespecyficzne, jak i te bardziej charakterystyczne, pojawiające się w miarę postępu choroby. Przedstawione zostaną również dane epidemiologiczne dotyczące występowania szpiczaka w Polsce, wraz z informacjami o aktualnych rokowaniach dla pacjentów, które uległy znacznej poprawie dzięki postępowi w medycynie. Zrozumienie tych podstawowych aspektów jest kluczowe dla pacjentów i ich rodzin, aby świadomie uczestniczyć w procesie diagnostycznym i terapeutycznym.

Szpiczak plazmocytowy, znany również jako szpiczak mnogi lub choroba Kahlera, jest nowotworem hematologicznym, który rozwija się z komórek plazmatycznych, nazywanych plazmocytami. Komórki te są istotnym elementem układu odpornościowego człowieka, odpowiedzialnym za produkcję przeciwciał (immunoglobulin) zwalczających infekcje. W przebiegu szpiczaka dochodzi do niekontrolowanego i nadmiernego namnażania się nieprawidłowych, klonalnych plazmocytów, głównie w szpiku kostnym. Te nowotworowe komórki produkują jedno, specyficzne białko, nazywane białkiem monoklonalnym (białkiem M lub paraproteiną), które jest wykrywane we krwi i/lub moczu pacjentów i stanowi ważny marker choroby, wykorzystywany zarówno w diagnostyce, jak i monitorowaniu skuteczności leczenia.

Rozumienie, że szpiczak jest chorobą krwi i szpiku kostnego, a nie guzem litym w tradycyjnym sensie, jest fundamentalne dla pacjenta. Mimo swojej złośliwej natury, szpiczak plazmocytowy jest obecnie uznawany za chorobę przewlekłą. Dzięki znaczącemu postępowi w medycynie i wprowadzeniu nowoczesnych metod leczenia, pacjenci ze szpiczakiem mogą żyć wiele lat, często prowadząc aktywne życie. To stwierdzenie niesie ze sobą nadzieję i podkreśla kluczową rolę odpowiednio wcześnie podjętego i konsekwentnie prowadzonego leczenia.

Dokładne przyczyny rozwoju szpiczaka plazmocytowego nie zostały dotychczas w pełni poznane. Uważa się, że choroba ma podłoże wieloczynnikowe, co oznacza, że do jej rozwoju przyczynia się współdziałanie wielu różnych elementów, zarówno genetycznych, jak i środowiskowych. Wśród potencjalnych czynników wywołujących wymienia się długotrwałą stymulację układu odpornościowego przez antygeny, na przykład w przebiegu przewlekłych infekcji bakteryjnych lub wirusowych, a także przewlekłe stany zapalne o podłożu autoimmunologicznym, takie jak reumatoidalne zapalenie stawów.

Główne zidentyfikowane czynniki ryzyka:

Wiek: Jest to jeden z najważniejszych czynników. Ryzyko zachorowania wzrasta wraz z wiekiem, a choroba najczęściej diagnozowana jest u osób po 60. lub 65. roku życia. Przypadki szpiczaka u osób poniżej 40. roku życia są rzadkie.
Płeć: Mężczyźni chorują nieco częściej niż kobiety.
Rasa: Obserwuje się, że szpiczak plazmocytowy występuje około dwukrotnie częściej u osób rasy czarnej (pochodzenia afrokaraibskiego) w porównaniu do osób rasy kaukaskiej.
Ekspozycja na czynniki chemiczne i promieniowanie: Praca w niektórych gałęziach przemysłu, np. w rolnictwie (kontakt z pestycydami, herbicydami), przemyśle petrochemicznym, a także narażenie na określone substancje chemiczne (np. benzen, rozpuszczalniki organiczne, dioksyny) oraz promieniowanie jonizujące (np. u osób, które przeżyły wybuchy bomb atomowych lub były narażone na wysokie dawki promieniowania w celach medycznych), mogą zwiększać ryzyko rozwoju choroby.
Inne czynniki: Wymienia się również osłabienie układu odpornościowego (np. w przebiegu zakażenia HIV lub po leczeniu immunosupresyjnym), otyłość oraz zmiany hormonalne związane z procesem starzenia się organizmu.
Predyspozycje rodzinne: Chociaż zachorowania na szpiczaka mają zazwyczaj charakter sporadyczny (nie są dziedziczone w sposób bezpośredni), ryzyko jest około 3,7-krotnie większe u osób, których krewni pierwszego stopnia (rodzice, rodzeństwo, dzieci) chorowali na ten nowotwór.

Brak jednego dominującego czynnika sprawczego sugeruje złożoną etiologię szpiczaka. Ta wiedza jest istotna, ponieważ pacjent nie powinien obwiniać się za zachorowanie, lecz skupić na dostępnych i coraz skuteczniejszych metodach leczenia i wsparcia.

Początkowe objawy szpiczaka plazmocytowego są często niecharakterystyczne i mogą być mylone z innymi, mniej poważnymi schorzeniami lub dolegliwościami związanymi z wiekiem. Do najwcześniejszych symptomów należą ogólne osłabienie, postępująca utrata masy ciała oraz zmęczenie, które nie ustępuje po odpoczynku. Niespecyficzność tych objawów może niestety prowadzić do opóźnień w postawieniu prawidłowej diagnozy. Dlatego tak ważna jest czujność onkologiczna, zarówno ze strony pacjentów, jak i lekarzy pierwszego kontaktu, oraz szybkie kierowanie na specjalistyczne badania w przypadku utrzymujących się, niepokojących dolegliwości.

Bardziej swoiste objawy, pojawiające się w miarę rozwoju choroby:

Bóle kostne: Są jednym z najczęstszych (dotyczą ok. 70% pacjentów) i najbardziej dokuczliwych objawów. Zwykle dotyczą kręgosłupa (zwłaszcza odcinka lędźwiowo-krzyżowego), miednicy oraz żeber, ale mogą występować także w innych kościach. Ból może być przewlekły, nasilać się przy ruchu, kaszlu, a nawet w spoczynku i przypominać dolegliwości reumatyczne. Wynika on z osłabienia struktury kości przez nacieki plazmocytów i uwalnianie substancji niszczących kość.
Niedokrwistość (anemia): Spowodowana jest upośledzeniem czynności krwiotwórczej szpiku przez rozrastające się komórki nowotworowe, a także przez niedobór erytropoetyny (hormonu stymulującego produkcję czerwonych krwinek) wskutek uszkodzenia nerek. Objawia się znacznym osłabieniem, bladością skóry i błon śluzowych, łatwym męczeniem się, dusznością wysiłkową, zawrotami głowy, kołataniem serca oraz zmniejszoną tolerancją wysiłku fizycznego.
Uszkodzenie nerek: Występuje u około 20-50% pacjentów w momencie diagnozy. Może objawiać się pienieniem się moczu (wskutek obecności białka – tzw. białkomocz Bence'a Jonesa), obrzękami (głównie kończyn dolnych), zmniejszeniem ilości oddawanego moczu, a w zaawansowanych przypadkach prowadzić do ostrej lub przewlekłej niewydolności nerek, wymagającej dializoterapii. Niewydolność nerek jest drugą co do częstości, po infekcjach, przyczyną zgonów u pacjentów ze szpiczakiem.
Zaburzenia odporności: Prowadzą do zwiększonej podatności na infekcje. Pacjenci mogą doświadczać nawracających i ciężkich zakażeń bakteryjnych układu moczowego, układu oddechowego (np. zapalenia płuc), skóry, a także reaktywacji wirusów, takich jak półpasiec (wywołany przez wirusa ospy wietrznej-półpaśca) czy nasilone zmiany opryszczkowe.
Objawy neurologiczne: Mogą obejmować neuropatię obwodową (mrowienie, drętwienie, pieczenie, ból, osłabienie siły mięśniowej rąk i stóp), która może być wynikiem działania białka M lub stosowanego leczenia. W rzadszych przypadkach, wskutek złamań kompresyjnych kręgów lub bezpośredniego nacisku guza plazmocytowego, może dojść do objawów ucisku rdzenia kręgowego lub korzeni nerwowych (np. niedowłady kończyn, zaburzenia czucia, problemy z kontrolą zwieraczy), co jest stanem nagłym wymagającym pilnej interwencji. Zespół nadmiernej lepkości krwi, wynikający z dużej ilości białka M, może prowadzić do bólów i zawrotów głowy, zaburzeń widzenia, krwawień z nosa i dziąseł, a nawet drgawek czy śpiączki.
Inne objawy:
- Patologiczne złamania kości: Mogą występować nawet przy niewielkich urazach lub samoistnie, co jest konsekwencją znacznego osłabienia struktury kostnej. Często dotyczą kręgów, żeber, kości długich.
- Osteoporoza/Osteopenia: Uogólniony zanik masy kostnej, zwiększający kruchość kości.
- Hiperkalcemia: Podwyższone stężenie wapnia we krwi, spowodowane uwalnianiem wapnia z uszkodzonych kości. Może objawiać się splątaniem, dezorientacją, sennością, letargiem, zaparciami, nudnościami, wymiotami, wzmożonym pragnieniem, wielomoczem, a także zaburzeniami rytmu serca. Ciężka hiperkalcemia jest stanem zagrożenia życia.
- Zaburzenia krzepnięcia krwi: Zmniejszenie liczby płytek krwi (małopłytkowość) może prowadzić do łatwego powstawania siniaków oraz samoistnych krwawień, np. z nosa czy dziąseł. Rzadziej występują zaburzenia związane z działaniem białka M na czynniki krzepnięcia.
- Utrata apetytu i spadek masy ciała: Mogą być spowodowane zarówno samą chorobą nowotworową, jak i działaniem cytokin prozapalnych, a także objawami ze strony przewodu pokarmowego (np. nudnościami).

Szpiczak plazmocytowy stanowi około 1% wszystkich nowotworów złośliwych diagnozowanych u ludzi oraz około 10-15% wszystkich nowotworów układu krwiotwórczego. W Polsce, według danych z Krajowego Rejestru Nowotworów z 2009 roku, zarejestrowano 1132 nowe zachorowania, jednakże eksperci wskazują, że dane te mogą być zaniżone z powodu niedostatecznej rejestracji przypadków. Współczynnik zachorowalności standaryzowany wiekiem waha się w granicach 1-8 przypadków na 100 000 mieszkańców rocznie, przy czym w krajach rozwiniętych jest on wyższy.

Nowsze analizy, uwzględnione w Zaleceniach Polskiej Grupy Szpiczakowej na lata 2022-2023, wskazują na obserwowany wzrost liczby chorych. Jest to efekt zarówno skuteczniejszej diagnostyki, pozwalającej na wykrywanie choroby na wcześniejszych etapach, jak i, co bardzo istotne, znacznego wydłużenia czasu przeżycia pacjentów dzięki postępowi w leczeniu. Mediana wieku w momencie rozpoznania szpiczaka wynosi około 70 lat. Choroba ta nie występuje u dzieci i jest niezwykle rzadko diagnozowana u osób przed 30. rokiem życia.

Rokowania w szpiczaku plazmocytowym uległy znaczącej poprawie w ciągu ostatnich kilkunastu-dwudziestu lat. Wprowadzenie nowych grup leków (takich jak inhibitory proteasomu i leki immunomodulujące) oraz udoskonalenie strategii terapeutycznych, w tym zastosowanie autologicznego przeszczepienia komórek krwiotwórczych, sprawiły, że średnia długość przeżycia pacjentów wynosi obecnie około 7-8 lat, a w niektórych przypadkach, szczególnie u pacjentów dobrze odpowiadających na leczenie i z mniej agresywną postacią choroby, nawet kilkanaście lat. Należy podkreślić, że szpiczak stał się dla wielu chorych chorobą przewlekłą, z którą można funkcjonować przez długi czas, utrzymując dobrą jakość życia. Stale trwają intensywne badania nad kolejnymi, jeszcze skuteczniejszymi metodami leczenia, w tym nad zaawansowanymi formami immunoterapii (np. przeciwciała bispecyficzne, terapia CAR-T), co daje nadzieję na dalszą poprawę rokowań w przyszłości. Ten postęp jest niezwykle ważny z perspektywy pacjenta, zmieniając postrzeganie szpiczaka z choroby o nieuchronnie szybkim przebiegu na schorzenie, z którym można skutecznie walczyć przez wiele lat.

Wiek w momencie diagnozy (ilustracyjny wykres):

Diagnostyka szpiczaka plazmocytowego: kluczowe badania

Rozpoznanie szpiczaka plazmocytowego jest procesem złożonym, wymagającym przeprowadzenia szeregu specjalistycznych badań i integracji uzyskanych wyników. Nie opiera się ono na pojedynczym teście, lecz na kompleksowej ocenie stanu pacjenta, uwzględniającej dane kliniczne, laboratoryjne, obrazowe oraz genetyczne. Ta sekcja szczegółowo omawia kryteria diagnostyczne, w tym zaktualizowane kryteria SLiM CRAB, które umożliwiają wcześniejsze wykrycie choroby. Przedstawione zostaną również kluczowe badania laboratoryjne, obrazowe oraz badania szpiku kostnego i cytogenetyczne, które są niezbędne do postawienia precyzyjnej diagnozy, oceny stopnia zaawansowania choroby oraz stratyfikacji ryzyka, co ma fundamentalne znaczenie dla planowania leczenia. Zrozumienie tych badań pomoże pacjentom lepiej orientować się w procesie diagnostycznym.

Przez wiele lat podstawą rozpoznania objawowego szpiczaka były tzw. kryteria CRAB, obejmujące uszkodzenie narządowe w postaci: hiperkalcemii (podwyższonego stężenia wapnia – Calcium), niewydolności nerek (Renal failure), niedokrwistości (Anemia) oraz zmian kostnych (Bone lesions). Wymagane było stwierdzenie co najmniej jednego z tych objawów oraz obecności ≥10% klonalnych plazmocytów w szpiku lub potwierdzonego biopsyjnie guza plazmocytowego.

W 2014 roku Międzynarodowa Grupa Robocza ds. Szpiczaka (IMWG) zaktualizowała te kryteria, wprowadzając tzw. kryteria SLiM CRAB. Dodano do nich trzy biomarkery, które pozwalają na zdiagnozowanie szpiczaka również u pacjentów, u których nie stwierdza się jeszcze jawnych objawów uszkodzenia narządowego typu CRAB, ale u których ryzyko progresji do objawowej choroby w ciągu 2 lat wynosi około 80%. Te dodatkowe markery (tzw. SLiM – Sixty, Light chains, MRI) to:

Obecność co najmniej 60% klonalnych plazmocytów w szpiku kostnym (badanie cytologiczne lub histopatologiczne).
Stosunek stężeń wolnych łańcuchów lekkich immunoglobulin w surowicy (łańcucha klonalnego do nieklonalnego, ang. involved/uninvolved free light chain ratio) wynoszący co najmniej 100, pod warunkiem, że stężenie klonalnego (zaangażowanego) łańcucha lekkiego wynosi co najmniej 100 mg/l.
Wykazanie więcej niż jednej zmiany ogniskowej (o średnicy co najmniej 5 mm każda) w badaniu rezonansu magnetycznego (MRI) kośćca.

Warunkiem koniecznym do rozpoznania szpiczaka plazmocytowego jest potwierdzenie obecności klonalnych (wywodzących się z jednego, nieprawidłowego klonu) komórek plazmatycznych. Można to osiągnąć poprzez badanie immunofenotypowe komórek szpiku kostnego metodą cytometrii przepływowej lub badanie immunohistochemiczne materiału z trepanobiopsji szpiku, bądź biopsji tkankowej guza plazmocytowego zlokalizowanego poza szpikiem.

Ewolucja kryteriów diagnostycznych w kierunku SLiM CRAB oraz rozwój nowoczesnych technik obrazowania umożliwiają wcześniejsze i bardziej precyzyjne rozpoznanie choroby. Wczesna diagnoza, zwłaszcza przed wystąpieniem poważnych i nieodwracalnych uszkodzeń narządowych (definiowanych przez klasyczne kryteria CRAB), stwarza szansę na szybsze wdrożenie leczenia, co może znacząco poprawić jakość życia i rokowanie pacjenta.

Badania laboratoryjne odgrywają fundamentalną rolę w diagnostyce i monitorowaniu szpiczaka. Do najważniejszych należą:

Morfologia krwi obwodowej z automatycznym rozmazem: Pozwala na ocenę stopnia niedokrwistości (obniżone stężenie hemoglobiny i liczby erytrocytów), a także ewentualnej leukopenii (obniżona liczba białych krwinek), neutropenii (obniżona liczba neutrofili, co zwiększa ryzyko infekcji) czy małopłytkowości (obniżona liczba płytek krwi, co może prowadzić do skłonności do krwawień). W rozmazie krwi można czasami zaobserwować rulonizację erytrocytów (tzw. "wałeczki") lub obecność krążących plazmocytów.
Badania biochemiczne surowicy krwi:
- Ocena funkcji nerek: stężenie kreatyniny, mocznika, kwasu moczowego oraz wyliczenie wskaźnika filtracji kłębuszkowej (eGFR).
- Stężenie wapnia całkowitego i zjonizowanego (diagnostyka hiperkalcemii).
- Stężenie białka całkowitego i albuminy (albumina jest ważnym czynnikiem prognostycznym, jej niskie stężenie wiąże się z gorszym rokowaniem).
- Aktywność dehydrogenazy mleczanowej (LDH) – podwyższona może wskazywać na dużą masę nowotworu, agresywny przebieg choroby i gorsze rokowanie.
- Stężenie β2-mikroglobuliny – istotny czynnik prognostyczny, odzwierciedlający masę guza i aktywność choroby; wchodzi w skład międzynarodowego systemu oceny zaawansowania (ISS i R-ISS).
Elektroforeza białek surowicy i zagęszczonego moczu (najlepiej z dobowej zbiórki) oraz immunofiksacja: Są to kluczowe badania służące do wykrycia obecności białka monoklonalnego (białka M) oraz określenia jego typu (np. IgG kappa, IgA lambda, rzadziej IgM, IgD, IgE lub tylko wolne łańcuchy lekkie). Immunofiksacja jest czulszą metodą i pozwala na identyfikację białka M nawet przy jego niskich stężeniach lub gdy jest ono niewidoczne w standardowej elektroforezie.
Ilościowa ocena stężenia białka monoklonalnego w surowicy (densytometrycznie lub nefelometrycznie) i/lub dobowa utrata białka M z moczem: Badania te są niezbędne do oceny masy nowotworu i monitorowania odpowiedzi na leczenie.
Ocena stężenia wolnych łańcuchów lekkich immunoglobulin w surowicy (sFLC – kappa i lambda) oraz wyliczenie wskaźnika κ/λ (FLCr): Badanie to jest szczególnie ważne u pacjentów ze szpiczakiem skąpowydzielającym (niskie stężenie białka M), z tzw. chorobą łańcuchów lekkich (gdzie nowotworowe plazmocyty produkują jedynie wolne łańcuchy lekkie, a nie całe immunoglobuliny) oraz u pacjentów ze szpiczakiem niewydzielającym. Prawidłowy stosunek sFLC jest również jednym z kryteriów rygorystycznej remisji całkowitej i oceny MRD.

Badania obrazowe mają na celu ocenę zajęcia układu kostnego przez proces nowotworowy oraz wykrycie ewentualnych ognisk pozaszpikowych.

Tradycyjne badanie radiologiczne (RTG) kośćca (tzw. przeglądowe badanie szkieletu): Obejmuje zdjęcia rentgenowskie czaszki, kręgosłupa (odcinka szyjnego, piersiowego, lędźwiowo-krzyżowego), miednicy, kości ramiennych i udowych, a także żeber. Pozwala na wykrycie charakterystycznych dla szpiczaka zmian osteolitycznych (ubytków kości, "dziur"), złamań patologicznych czy uogólnionej osteoporozy. Metoda ta ma jednak ograniczoną czułość, szczególnie we wczesnych stadiach choroby i może nie uwidocznić zmian w szpiku, jeśli nie doszło jeszcze do zniszczenia struktury kostnej.
Niskodawkowa tomografia komputerowa całego ciała (WBLDCT - Whole-Body Low-Dose Computed Tomography): Jest obecnie uznawana za metodę z wyboru w początkowej ocenie zmian osteolitycznych w szpiczaku, zastępując w wielu ośrodkach tradycyjne RTG. Charakteryzuje się znacznie wyższą czułością i swoistością w wykrywaniu uszkodzeń kości w porównaniu do klasycznego RTG. Pozwala na dokładniejszą ocenę struktury kości, zwłaszcza w obszarach trudnych do zobrazowania standardowymi zdjęciami (np. mostek, łopatki, żebra).
Rezonans magnetyczny (MRI): Jest uważany za złoty standard w ocenie zajęcia szpiku kostnego. Umożliwia wykrycie nacieków plazmocytów w szpiku jeszcze przed pojawieniem się zmian osteolitycznych widocznych w RTG czy TK. Jest szczególnie przydatny w ocenie zmian ogniskowych (jeden z kryteriów SLiM), podejrzenia ucisku rdzenia kręgowego lub korzeni nerwowych oraz w diagnostyce odosobnionego guza plazmocytowego. Zaleca się wykonanie MRI kręgosłupa i miednicy u wszystkich pacjentów z podejrzeniem szpiczaka.
Pozytonowa tomografia emisyjna skojarzona z tomografią komputerową (PET-CT): Łączy ocenę morfologiczną (TK) z oceną metabolicznej aktywności komórek nowotworowych (PET, najczęściej z użyciem znacznika 18F-FDG). Jest to badanie o wysokiej czułości w wykrywaniu aktywnych ognisk szpiczaka, zarówno w kościach, jak i poza szpikiem (tzw. choroba pozaszpikowa). PET-CT odgrywa również coraz większą rolę w monitorowaniu odpowiedzi na leczenie i ocenie choroby resztkowej (MRD), szczególnie w kontekście oceny głębokości remisji.

Badanie szpiku kostnego jest niezbędne do potwierdzenia rozpoznania szpiczaka oraz oceny stopnia zaawansowania choroby i czynników prognostycznych.

Biopsja aspiracyjna szpiku (tzw. mielogram) i trepanobiopsja: Biopsja aspiracyjna polega na pobraniu płynnej próbki szpiku (zazwyczaj z talerza kości biodrowej lub mostka), która jest następnie oceniana pod mikroskopem (ocena cytologiczna odsetka plazmocytów i ich morfologii – np. stopnia dojrzałości, obecności atypii). Trepanobiopsja to pobranie wałeczka tkanki kostnej wraz ze szpikiem (zazwyczaj z talerza kości biodrowej), co pozwala na ocenę histologiczną struktury szpiku, stopnia jego nacieczenia przez plazmocyty (np. przy użyciu barwienia immunohistochemicznego na obecność antygenu CD138, charakterystycznego dla plazmocytów) oraz potwierdzenie klonalności tych komórek (np. poprzez wykazanie restrykcji łańcuchów lekkich kappa lub lambda).
Badania cytogenetyczne i molekularne: Przeprowadzane są na materiale genetycznym (DNA, chromosomy) uzyskanym z nowotworowych plazmocytów pobranych ze szpiku (po ich wcześniejszym wyizolowaniu, np. metodą selekcji magnetycznej komórek CD138+). Najczęściej stosowaną techniką jest fluorescencyjna hybrydyzacja in situ (FISH), która pozwala na identyfikację specyficznych aberracji chromosomowych. Niektóre z tych zmian, takie jak delecja krótkiego ramienia chromosomu 17 (del(17p), często związana z utratą genu supresorowego TP53), translokacja t(4;14), translokacja t(14;16), translokacja t(14;20) czy amplifikacja (zwielokrotnienie) długiego ramienia chromosomu 1 (amp(1q)), wiążą się z bardziej agresywnym przebiegiem choroby i gorszym rokowaniem (tzw. czynniki wysokiego ryzyka cytogenetycznego). Inne zmiany, jak trisomie niektórych chromosomów, mogą wiązać się z lepszym rokowaniem. Wyniki badań cytogenetycznych są kluczowe dla stratyfikacji ryzyka (np. według systemu R-ISS) oraz wyboru optymalnej strategii leczenia, w tym intensywności terapii. W ostatnich latach coraz większą wagę przywiązuje się do tych badań, ponieważ leczenie szpiczaka staje się coraz bardziej spersonalizowane, dostosowane do indywidualnego profilu genetycznego nowotworu u danego pacjenta.

Ogólne strategie leczenia szpiczaka plazmocytowego w Polsce

Leczenie szpiczaka plazmocytowego w Polsce opiera się na aktualnych międzynarodowych wytycznych i doświadczeniach klinicznych, dążąc do zapewnienia pacjentom dostępu do skutecznych i możliwie najmniej toksycznych terapii. Jest to proces złożony i dynamicznie się zmieniający, w miarę pojawiania się nowych leków i wyników badań. Ta sekcja szczegółowo omawia cele terapii, znaczenie indywidualizacji leczenia w zależności od charakterystyki pacjenta i choroby, główne grupy leków i metod terapeutycznych (w tym chemioterapię, leki immunomodulujące, inhibitory proteasomu, przeciwciała monoklonalne, terapie komórkowe), rolę autologicznego przeszczepienia komórek krwiotwórczych (auto-HSCT), a także strategie leczenia podtrzymującego, wspomagającego oraz metody monitorowania odpowiedzi na leczenie, w tym ocenę choroby resztkowej (MRD).

Główne cele terapii szpiczaka plazmocytowego obejmują:

Zatrzymanie lub spowolnienie postępu choroby poprzez maksymalną redukcję liczby nowotworowych plazmocytów i zmniejszenie masy guza.
Indukcja głębokiej i trwałej remisji, czyli osiągnięcie stanu, w którym objawy choroby ustępują, a markery nowotworowe (np. białko M, odsetek plazmocytów w szpiku) normalizują się lub znacząco obniżają, oraz utrzymanie tego stanu jak najdłużej.
Poprawa jakości życia pacjenta poprzez łagodzenie objawów choroby (takich jak ból, zmęczenie, niedokrwistość) oraz minimalizowanie działań niepożądanych związanych z leczeniem.
Zapobieganie powikłaniom narządowym, takim jak niewydolność nerek, uszkodzenia kości, infekcje, oraz leczenie już istniejących powikłań.
Wydłużenie całkowitego przeżycia pacjenta.

Chociaż całkowite wyleczenie szpiczaka nie jest obecnie standardowo osiągalne dla większości pacjentów, celem współczesnej terapii jest przekształcenie go w chorobę przewlekłą, z którą można żyć przez wiele lat, utrzymując dobrą jakość życia i kontrolując objawy.

Wybór optymalnej strategii leczenia szpiczaka jest zawsze procesem indywidualnym. Decyzje terapeutyczne podejmowane są na podstawie wielu czynników, w tym:

Wyników badań cytogenetycznych i molekularnych: Określenie profilu ryzyka genetycznego nowotworu (standardowe vs wysokie ryzyko).
Wieku pacjenta (chronologicznego i biologicznego).
Stanu ogólnego sprawności pacjenta (ocenianego np. w skali ECOG lub Karnofsky'ego).
Obecności i stopnia zaawansowania chorób współistniejących (np. chorób serca, płuc, wątroby, cukrzycy, przewlekłej choroby nerek).
Stopnia zaawansowania samego szpiczaka (np. według systemu ISS lub R-ISS) i obecności oraz nasilenia uszkodzeń narządowych (kryteria CRAB/SLiM).
Wcześniejszego leczenia i odpowiedzi na nie (w przypadku choroby nawrotowej/opornej).
Preferencji pacjenta i jego oczekiwań wobec leczenia.

Podstawowy podział pacjentów z nowo rozpoznanym szpiczakiem, który determinuje początkową ścieżkę leczenia, opiera się na kwalifikacji do autologicznego przeszczepienia komórek krwiotwórczych (auto-HSCT). Jest to kluczowy moment decyzyjny, który podkreśla znaczenie dokładnej oceny stanu pacjenta na wczesnym etapie diagnostyki.

Pacjenci kwalifikujący się do auto-HSCT: Zazwyczaj są to osoby młodsze (umownie poniżej 70. roku życia, choć wiek biologiczny jest ważniejszy niż metrykalny), w dobrym stanie ogólnym (ECOG 0-1, rzadziej 2), bez istotnych przeciwwskazań do intensywnej chemioterapii (melfalan w wysokiej dawce).
Pacjenci niekwalifikujący się do auto-HSCT: To osoby starsze lub pacjenci z licznymi, ciężkimi schorzeniami współistniejącymi, które uniemożliwiają zastosowanie tak intensywnej procedury. Dla tej grupy pacjentów stosuje się mniej intensywne schematy leczenia.

Należy również zaznaczyć, że stany przednowotworowe, takie jak gammapatia monoklonalna o nieustalonym znaczeniu (MGUS) oraz szpiczak bezobjawowy (tlący się, ang. *smoldering myeloma*), zazwyczaj nie wymagają natychmiastowego leczenia przeciwnowotworowego, a jedynie regularnego monitorowania i obserwacji. Leczenie wdraża się w momencie progresji do szpiczaka objawowego lub gdy spełnione są kryteria wysokiego ryzyka progresji (np. niektóre kryteria SLiM, które definiują już objawowego szpiczaka mimo braku klasycznych objawów CRAB).

W leczeniu szpiczaka plazmocytowego wykorzystuje się kilka głównych grup leków, często w schematach wielolekowych (dwu-, trzy- lub czterolekowych), aby zwiększyć skuteczność terapii poprzez synergistyczne działanie i pokonanie mechanizmów oporności.

Chemioterapia: Tradycyjne leki cytostatyczne, które hamują namnażanie się szybko dzielących komórek, w tym komórek nowotworowych. Przykłady to leki alkilujące (melfalan, cyklofosfamid, bendamustyna) oraz antracykliny (doksorubicyna). Obecnie stosowane głównie w ramach kondycjonowania przed auto-HSCT (melfalan) lub w skojarzeniu z nowszymi lekami.
Leki Immunomodulujące (IMiDs): Należą do nich talidomid, lenalidomid oraz pomalidomid. Leki te wykazują złożone działanie, m.in. bezpośrednio hamują wzrost i indukują apoptozę komórek szpiczaka, stymulują odpowiedź immunologiczną przeciwko komórkom nowotworowym (np. aktywując limfocyty T i komórki NK), hamują tworzenie nowych naczyń krwionośnych odżywiających guz (działanie antyangiogenne) oraz modyfikują mikrośrodowisko szpiku kostnego.
Inhibitory Proteasomu (PIs): Do tej grupy zalicza się bortezomib (pierwszej generacji, podawany podskórnie lub dożylnie), karfilzomib (drugiej generacji, dożylny) oraz iksazomib (drugiej generacji, doustny). Proteasomy to kompleksy białkowe w komórkach odpowiedzialne za degradację niepotrzebnych lub uszkodzonych białek. Zablokowanie ich funkcji przez inhibitory proteasomu prowadzi do gromadzenia się tych białek w komórkach nowotworowych, co zaburza ich funkcjonowanie i ostatecznie prowadzi do apoptozy (programowanej śmierci komórki).
Przeciwciała Monoklonalne:
- Anty-CD38: Daratumumab i izatuksymab to przeciwciała skierowane przeciwko antygenowi CD38, który ulega silnej ekspresji na powierzchni komórek szpiczaka. Przyłączenie się przeciwciała do komórki nowotworowej aktywuje różne mechanizmy układu odpornościowego (np. cytotoksyczność zależną od dopełniacza, cytotoksyczność komórkową zależną od przeciwciał, apoptozę) prowadzące do jej zniszczenia.
- Anty-SLAMF7 (CS1): Elotuzumab to przeciwciało skierowane przeciwko antygenowi SLAMF7 (Signaling Lymphocytic Activation Molecule F7), obecnemu na komórkach szpiczaka oraz komórkach NK (naturalnych zabójców). Elotuzumab aktywuje komórki NK do niszczenia komórek nowotworowych.
Przeciwciała Bispecyficzne (Dwuswoiste): Jest to nowa, obiecująca klasa leków immunoterapeutycznych. Przeciwciała te mają zdolność jednoczesnego wiązania się z dwoma różnymi antygenami: jednym na powierzchni komórki nowotworowej (np. BCMA – B-cell maturation antigen, lub GPRC5D – G protein-coupled receptor class C group 5 member D) i drugim na powierzchni limfocytu T (najczęściej CD3). Dzięki temu "zbliżają" limfocyt T do komórki szpiczaka, co prowadzi do aktywacji limfocytu i zniszczenia komórki nowotworowej. Przykłady to teklistamab (anty-BCMA x anty-CD3), talkwetamab (anty-GPRC5D x anty-CD3), elranatamab (anty-BCMA x anty-CD3). Leki te stopniowo wchodzą do praktyki klinicznej i refundacji w Polsce, oferując nowe opcje dla pacjentów, zwłaszcza po wielu wcześniejszych liniach leczenia.
Terapia CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-cell): Jest to zaawansowana forma immunoterapii komórkowej. Polega na pobraniu od pacjenta jego własnych limfocytów T, które następnie są genetycznie modyfikowane w laboratorium tak, aby na swojej powierzchni produkowały chimeryczny receptor antygenowy (CAR) rozpoznający specyficzny antygen na komórkach szpiczaka (najczęściej BCMA). Tak zmodyfikowane limfocyty T są namnażane i podawane z powrotem pacjentowi. Po rozpoznaniu komórki nowotworowej, limfocyty CAR-T ulegają aktywacji i niszczą ją. Przykłady terapii CAR-T zarejestrowanych w szpiczaku to idekabtagen wikleucel (ide-cel, Abecma) oraz ciltacabtagen autoleucel (cilta-cel, Carvykti). W Polsce terapia CAR-T w leczeniu szpiczaka jest dostępna głównie w ramach badań klinicznych lub procedury RDTL (Ratunkowy Dostęp do Technologii Lekowych), ze względu na bardzo wysoki koszt i brak rutynowej refundacji w tym wskazaniu.
Sterydoterapia (Kortykosteroidy): Deksametazon i prednizon są często stosowane w leczeniu szpiczaka, zazwyczaj w skojarzeniu z innymi lekami przeciwnowotworowymi. Wykazują one bezpośrednie działanie przeciwnowotworowe na komórki szpiczaka (indukują apoptozę) oraz wspomagają działanie innych leków, a także łagodzą niektóre objawy choroby (np. zmniejszają obrzęk, poprawiają apetyt).

Autologiczne przeszczepienie komórek krwiotwórczych (auto-HSCT), popularnie nazywane przeszczepem szpiku (choć obecnie najczęściej przeszczepia się komórki macierzyste z krwi obwodowej), jest standardowym elementem leczenia pierwszej linii u pacjentów kwalifikujących się do tej procedury. Celem auto-HSCT jest umożliwienie podania bardzo wysokich dawek chemioterapii (tzw. leczenie mieloablacyjne), które niszczą komórki nowotworowe, ale także prawidłowe komórki szpiku. Podanie wcześniej pobranych własnych komórek macierzystych pacjenta pozwala na odtworzenie funkcji krwiotwórczej szpiku.

Procedura ta składa się z kilku etapów:

Leczenie indukujące remisję: Podanie 3-6 (najczęściej 4) cykli chemioterapii skojarzonej z nowymi lekami (np. schematy trój- lub czterolekowe zawierające inhibitory proteasomu, leki immunomodulujące i/lub przeciwciała monoklonalne) w celu maksymalnej redukcji liczby komórek nowotworowych przed przeszczepieniem.
Mobilizacja i zbiórka krwiotwórczych komórek macierzystych: Po leczeniu indukującym podaje się czynniki wzrostu (np. G-CSF), czasem w połączeniu z chemioterapią mobilizującą (np. cyklofosfamid) lub lekiem pleriksafor, aby "wypchnąć" komórki macierzyste ze szpiku do krwi obwodowej. Są one następnie zbierane za pomocą specjalnego urządzenia (separatora komórkowego) w procesie zwanym aferezą. Zebrane komórki są zamrażane i przechowywane w ciekłym azocie.
Kondycjonowanie: Podanie chemioterapii w wysokich dawkach (najczęściej melfalan w dawce 200 mg/m² lub 140 mg/m² u pacjentów starszych lub z niewydolnością nerek) w celu zniszczenia pozostałych komórek nowotworowych oraz komórek szpiku pacjenta.
Przeszczepienie komórek macierzystych: Rozmrożenie i podanie pacjentowi jego własnych, wcześniej zebranych komórek macierzystych (wlew dożylny, podobny do transfuzji krwi). Komórki te zasiedlają szpik kostny i w ciągu kilku-kilkunastu dni odtwarzają prawidłowe krwiotworzenie.

Po auto-HSCT często stosuje się leczenie konsolidujące (dodatkowe 1-2 cykle chemioterapii podobnej do indukcji) i/lub leczenie podtrzymujące remisję.

Celem leczenia podtrzymującego jest wydłużenie czasu trwania remisji i opóźnienie nawrotu choroby. Stosuje się je u pacjentów, którzy osiągnęli dobrą odpowiedź na leczenie pierwszej linii, zwłaszcza po auto-HSCT. W Polsce standardem po auto-HSCT jest leczenie podtrzymujące lenalidomidem, które jest w pełni refundowane i znacząco poprawia wyniki leczenia (wydłuża czas wolny od progresji i całkowite przeżycie). Leczenie podtrzymujące jest zazwyczaj dobrze tolerowane i może trwać przez wiele lat, aż do progresji choroby lub nieakceptowalnej toksyczności. W niektórych sytuacjach klinicznych (np. u pacjentów wysokiego ryzyka lub nietolerujących lenalidomidu) mogą być również rozważane inne leki, takie jak bortezomib czy historycznie talidomid.

Leczenie wspomagające jest niezwykle istotnym i integralnym elementem kompleksowej opieki nad pacjentem ze szpiczakiem plazmocytowym. Jest ono konieczne na każdym etapie choroby – od diagnozy, poprzez aktywne leczenie przeciwnowotworowe, aż po okres obserwacji i ewentualnego nawrotu. Celem leczenia wspomagającego jest zapobieganie powikłaniom związanym z chorobą i jej leczeniem, łagodzenie objawów oraz poprawa jakości życia pacjenta. Główne kierunki leczenia wspomagającego to:

Leczenie bólu: Ból kostny jest częstym problemem. Stosuje się leki przeciwbólowe (od paracetamolu i niesteroidowych leków przeciwzapalnych – z ostrożnością ze względu na nerki, po słabe i silne opioidy), a także radioterapię paliatywną na bolesne zmiany kostne lub guzy plazmocytowe uciskające nerwy. W przypadku złamań kompresyjnych kręgów i silnego bólu można rozważyć zabiegi wertebroplastyki lub kyfoplastyki (wstrzyknięcie cementu kostnego do trzonu kręgu).
Leczenie i profilaktyka powikłań kostnych: Bisfosfoniany (np. kwas zoledronowy, pamidronian podawane dożylnie) oraz denosumab (przeciwciało monoklonalne podawane podskórnie) są stosowane w celu wzmocnienia kości, zmniejszenia ryzyka złamań patologicznych, łagodzenia bólu kostnego oraz leczenia hiperkalcemii. Denosumab jest w Polsce refundowany w ramach programu lekowego dla pacjentów, którzy nie mogą otrzymywać bisfosfonianów (np. z powodu niewydolności nerek) lub u których bisfosfoniany są nieskuteczne. Ważna jest suplementacja wapnia i witaminy D3.
Leczenie niedokrwistości: W przypadku objawowej niedokrwistości stosuje się przetoczenia koncentratu krwinek czerwonych. U niektórych pacjentów, zwłaszcza z anemią związaną z chemioterapią lub niewydolnością nerek, można rozważyć podawanie leków stymulujących erytropoezę (ESA, np. erytropoetyna, darbepoetyna alfa), po wykluczeniu innych przyczyn anemii (np. niedoboru żelaza, witaminy B12, kwasu foliowego).
Profilaktyka i leczenie infekcji: Pacjenci ze szpiczakiem są podatni na infekcje z powodu samej choroby oraz leczenia immunosupresyjnego. Zaleca się szczepienia ochronne (przeciw grypie, pneumokokom, COVID-19, a w określonych sytuacjach przeciw półpaścowi – szczepionką rekombinowaną). W zależności od rodzaju stosowanej terapii przeciwnowotworowej i ryzyka infekcji, może być konieczna profilaktyka antybiotykowa (np. kotrimoksazol w profilaktyce zapalenia płuc wywołanego przez Pneumocystis jirovecii), przeciwwirusowa (np. acyklowir lub walacyklowir w profilaktyce reaktywacji wirusa opryszczki i półpaśca, szczególnie podczas leczenia inhibitorami proteasomu lub daratumumabem) lub przeciwgrzybicza.
Profilaktyka i leczenie choroby zakrzepowo-zatorowej: Leki immunomodulujące (talidomid, lenalidomid, pomalidomid) zwiększają ryzyko zakrzepicy. Konieczna jest ocena ryzyka i wdrożenie odpowiedniej profilaktyki (np. kwas acetylosalicylowy, heparyna drobnocząsteczkowa lub doustne antykoagulanty).
Wsparcie psychologiczne i opieka paliatywna: Diagnoza i leczenie choroby nowotworowej to ogromne obciążenie psychiczne dla pacjenta i jego rodziny. Wsparcie psychologa, psychoonkologa oraz, w razie potrzeby, zespołu opieki paliatywnej jest niezwykle ważne na każdym etapie choroby.

Regularna ocena odpowiedzi na leczenie jest kluczowa dla podejmowania dalszych decyzji terapeutycznych. Stosuje się do tego ujednolicone kryteria Międzynarodowej Grupy Roboczej ds. Szpiczaka (IMWG), które definiują różne stopnie odpowiedzi, takie jak progresja choroby (PD), stabilizacja choroby (SD), remisja częściowa (PR), bardzo dobra remisja częściowa (VGPR), remisja całkowita (CR) oraz rygorystyczna remisja całkowita (sCR). Monitorowanie obejmuje regularne badania krwi i moczu (stężenie białka M, sFLC, immunoglobuliny), a w niektórych przypadkach powtórne badania szpiku (ocena odsetka plazmocytów) i badania obrazowe.

Coraz większe znaczenie w ocenie głębokości odpowiedzi na leczenie i rokowania ma ocena choroby resztkowej (MRD – Minimal Residual Disease). MRD odnosi się do niewielkiej liczby komórek nowotworowych, które mogą pozostać w organizmie pacjenta po leczeniu, nawet jeśli osiągnął on remisję całkowitą według standardowych kryteriów (tj. brak białka M, <5% plazmocytów w szpiku). Wykrycie MRD jest możliwe dzięki bardzo czułym technikom laboratoryjnym, takim jak cytometria przepływowa nowej generacji (NGF – Next Generation Flow cytometry, czułość 10^-5 do 10^-6) czy sekwencjonowanie nowej generacji (NGS – Next Generation Sequencing, czułość 10^-6), wykonywanym na materiale ze szpiku kostnego. Osiągnięcie i utrzymanie statusu MRD-negatywnego (brak wykrywalnej choroby resztkowej) wiąże się ze znacznie lepszym rokowaniem – dłuższym czasem wolnym od progresji choroby (PFS) i dłuższym przeżyciem całkowitym (OS). Dążenie do MRD-negatywności staje się coraz ważniejszym celem terapeutycznym w szpiczaku, a status MRD może wpływać na decyzje dotyczące intensyfikacji lub deeskalacji leczenia.

Mimo znaczących postępów, dostęp do najnowszych terapii, takich jak terapia CAR-T czy niektóre przeciwciała bispecyficzne, może być wciąż ograniczony przez brak pełnej refundacji lub dostępność jedynie w ramach badań klinicznych lub procedury RDTL. Stanowi to wyzwanie dla pacjentów poszukujących najbardziej innowacyjnych metod leczenia, podkreślając potrzebę ciągłego dialogu na temat finansowania nowoczesnych technologii medycznych.

Leczenie szpiczaka plazmocytowego w Białymstoku: główne ośrodki medyczne

Pacjenci z podejrzeniem lub rozpoznaniem szpiczaka plazmocytowego w Białymstoku i województwie podlaskim mają dostęp do specjalistycznej opieki medycznej w dedykowanych placówkach. Kluczową rolę w diagnostyce i kompleksowym leczeniu tej choroby, włączając w to procedury wysokospecjalistyczne takie jak autologiczne przeszczepienie komórek krwiotwórczych, odgrywa Uniwersytecki Szpital Kliniczny. Wsparcie w systemie opieki onkologicznej, szczególnie w zakresie diagnostyki, chemioterapii ambulatoryjnej i leczenia wspomagającego, zapewnia również Białostockie Centrum Onkologii. Ta sekcja przybliża specyfikę tych ośrodków.

4.1. Uniwersytecki Szpital Kliniczny (USK) w Białymstoku – Klinika Hematologii

Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Białymstoku, a w szczególności jego Klinika Hematologii, Chorób Wewnętrznych i Angiologii z Pododdziałem Transplantacji Komórek Krwiotwórczych, jest wiodącym i wysokospecjalistycznym ośrodkiem zajmującym się diagnostyką i leczeniem chorób układu krwiotwórczego, w tym szpiczaka plazmocytowego, w regionie Polski północno-wschodniej.

Lokalizacja i kontakt: Klinika Hematologii mieści się przy ul. Marii Skłodowskiej-Curie 24a, 15-276 Białystok. Ogólny numer telefonu do kliniki to 85 831 82 30, a adres e-mail: hem@umwb.edu.pl. Poradnia Hematologiczna USK zlokalizowana jest również przy ul. Waszyngtona 15A (tel. (85) 831 85 57, rejestracja (85) 831 77 00).
Struktura i personel: Klinika posiada Pododdział Transplantacji Komórek Krwiotwórczych, co świadczy o jej zdolności do przeprowadzania procedur auto-HSCT. Kierownikiem Kliniki jest dr hab. n. med. Jarosław Piszcz, prof. UMB, specjalista chorób wewnętrznych, hematologii, angiologii i transplantologii klinicznej, pełniący również funkcję konsultanta wojewódzkiego w dziedzinie hematologii. Zastępcą Kierownika Kliniki jest dr hab. n. med. Łukasz Bołkun, specjalista hematologii, transplantologii i chorób wewnętrznych. W zespole kliniki pracują również inni doświadczeni lekarze specjaliści hematologii, m.in. lek. Małgorzata Pawłowska, dr n. med. Andrzej Płonowski.
Zakres świadczeń: Klinika Hematologii USK jest jedynym oddziałem w województwie podlaskim, który prowadzi kompleksową diagnostykę i leczenie chorób układu krwiotwórczego, w tym szpiczaka plazmocytowego. Oferuje pełen zakres procedur diagnostycznych (w tym badania szpiku, cytogenetyczne), nowoczesne terapie farmakologiczne (w ramach programów lekowych NFZ oraz badań klinicznych) oraz, co istotne, realizuje program autologicznych przeszczepień komórek krwiotwórczych (auto-HSCT).
Badania kliniczne: USK w Białymstoku aktywnie uczestniczy w badaniach klinicznych, co stwarza pacjentom możliwość dostępu do najnowszych, często jeszcze nierefundowanych terapii. Klinika Hematologii ma ustalone procedury dotyczące prowadzenia badań.

4.2. Białostockie Centrum Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie (BCO)

Białostockie Centrum Onkologii jest główną placówką onkologiczną w województwie podlaskim, odgrywającą istotną rolę w systemie opieki nad pacjentami z chorobami nowotworowymi.

Lokalizacja i kontakt: BCO mieści się przy ul. Ogrodowej 12, 15-027 Białystok. Centrala telefoniczna: 85 66 46 711, Rejestracja Przychodni: 85 664 68 88. Oddział Onkologii Klinicznej: 85 6646 722.
Struktura i rola w leczeniu szpiczaka: BCO posiada Oddział Onkologii Klinicznej im. dr Ewy Pileckiej z Pododdziałem Chemioterapii Dziennej, gdzie pacjenci mogą otrzymywać leczenie systemowe. W strukturze BCO funkcjonuje również Zakład Diagnostyki Laboratoryjnej z Pracownią Hematologii. Rola BCO w leczeniu szpiczaka może obejmować diagnostykę (szczególnie badania podstawowe), chemioterapię (zwłaszcza w trybie ambulatoryjnym w ramach Pododdziału Chemioterapii Dziennej), leczenie wspomagające (np. leczenie bólu, radioterapię paliatywną na zmiany kostne) oraz opiekę nad pacjentami w ramach szerszej opieki onkologicznej, potencjalnie we współpracy z Kliniką Hematologii USK. BCO nie posiada dedykowanego, stacjonarnego oddziału hematologii specjalizującego się wyłącznie w leczeniu szpiczaka na takim poziomie specjalizacji jak USK, w szczególności w zakresie procedur wysokospecjalistycznych jak auto-HSCT.

Nazwa ośrodka	Adres	Dane kontaktowe (wybrane)	Kluczowi specjaliści (hematologia/szpiczak)	Główne usługi dla pacjentów ze szpiczakiem
Uniwersytecki Szpital Kliniczny (USK) – Klinika Hematologii, Chorób Wewnętrznych i Angiologii z Pododdziałem Transplantacji Komórek Krwiotwórczych	ul. M. Skłodowskiej-Curie 24a, 15-276 Białystok	Klinika: 85 831 82 30, hem@umwb.edu.pl Poradnia Hematologiczna (ul. Waszyngtona 15A): (85) 831 85 57	dr hab. n. med. Jarosław Piszcz, prof. UMB dr hab. n. med. Łukasz Bołkun lek. Małgorzata Pawłowska dr n. med. Andrzej Płonowski	Kompleksowa diagnostyka szpiczaka Nowoczesne leczenie farmakologiczne (programy lekowe, badania kliniczne) Autologiczne przeszczepienia komórek krwiotwórczych (auto-HSCT) Poradnictwo specjalistyczne, leczenie powikłań
Białostockie Centrum Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie (BCO)	ul. Ogrodowa 12, 15-027 Białystok	Centrala: 85 66 46 711 Rejestracja Przychodni: 85 664 68 88 Oddział Onkologii Klinicznej: 85 6646 722	Opieka w ramach Oddziału Onkologii Klinicznej. Konsultacje hematologiczne w razie potrzeby.	Diagnostyka laboratoryjna (w tym podstawowa hematologiczna) Chemioterapia (w tym dzienna) Leczenie wspomagające (np. leczenie bólu, leczenie niedokrwistości) Radioterapia (w leczeniu powikłań kostnych)

Należy podkreślić, że główny ciężar wysokospecjalistycznego leczenia hematologicznego, w tym kompleksowej terapii szpiczaka plazmocytowego obejmującej auto-HSCT oraz dostęp do najnowszych programów lekowych i badań klinicznych dedykowanych tej chorobie, spoczywa na Klinice Hematologii Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego w Białymstoku. Współpraca między tymi dwoma ośrodkami jest jednak kluczowa dla zapewnienia ciągłości i kompleksowości opieki nad pacjentem.

Dostępne terapie i programy lekowe w Polsce (program B.54)

Dostęp do nowoczesnych i często kosztownych terapii szpiczaka plazmocytowego w Polsce jest w dużej mierze regulowany poprzez system programów lekowych finansowanych przez Narodowy Fundusz Zdrowia (NFZ). Kluczowym programem dedykowanym tej chorobie jest program B.54 "Leczenie chorych na szpiczaka plazmocytowego (ICD-10: C90.0)". Program ten jest systematycznie aktualizowany, co odzwierciedla postęp w medycynie i dążenie do zapewnienia polskim pacjentom dostępu do terapii zgodnych z europejskimi standardami. Ta sekcja przybliża ogólne zasady programów lekowych, szczegółowo omawia leki refundowane w ramach programu B.54, kryteria kwalifikacji pacjentów oraz status refundacji najnowszych terapii, takich jak CAR-T. Zrozumienie tych aspektów jest ważne dla pacjentów poszukujących dostępu do optymalnego leczenia.

Programy lekowe to specjalny tryb finansowania świadczeń gwarantowanych, który umożliwia dostęp do innowacyjnych, często bardzo drogich terapii, których stosowanie musi odbywać się według ściśle określonych kryteriów kwalifikacji. Obejmują one zarówno kryteria włączenia pacjenta do programu (np. potwierdzone rozpoznanie, odpowiedni wiek, stan sprawności, historia wcześniejszego leczenia, czasem specyficzne markery genetyczne), jak i kryteria wyłączenia (np. przeciwwskazania do leku, brak skuteczności, nieakceptowalna toksyczność). Programy określają również szczegółowe schematy dawkowania, wymagane badania monitorujące leczenie i ocenę jego skuteczności. Decyzję o kwalifikacji pacjenta do programu lekowego podejmuje lekarz specjalista w ośrodku posiadającym kontrakt z NFZ na realizację danego programu.

Poniższa tabela ma charakter poglądowy i przedstawia wybrane leki/schematy dostępne w programie B.54, bazując na informacjach z raportu, w tym przewidywanych zmianach. Szczegółowe i aktualne kryteria znajdują się w oficjalnych obwieszczeniach Ministra Zdrowia dotyczących wykazu refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych.

Lek/Schemat	Typ terapii	Główne wskazania/Linia leczenia (w programie B.54)
Lenalidomid + Deksametazon (Rd)	IMiD + Steryd	1. linia u pacjentów niekwalifikujących się do auto-HSCT; Leczenie nawrotowego lub opornego szpiczaka (zwykle po ≥2 wcześniejszych liniach lub specyficzne warunki)
Lenalidomid + Bortezomib + Deksametazon (RVd)	IMiD + PI + Steryd	1. linia u pacjentów niekwalifikujących się do auto-HSCT
Lenalidomid (leczenie podtrzymujące)	IMiD	Po auto-HSCT, w celu przedłużenia remisji
Pomalidomid + Deksametazon (Pd)	IMiD + Steryd	Nawrót/oporność po ≥2 schematach (w tym lenalidomid i bortezomib), progresja podczas ostatniej terapii
Pomalidomid + Bortezomib + Deksametazon (PVd)	IMiD + PI + Steryd	Nawrót/oporność po ≤3 schematach (w tym lenalidomid), progresja, brak przeciwwskazań do bortezomibu
Daratumumab + Bortezomib + Talidomid + Deksametazon (Dara-VTD lub DVTd)	Anty-CD38 + PI + IMiD + Steryd	1. linia u pacjentów kwalifikujących się do auto-HSCT (4 kursy indukcji + 2 konsolidacji)
Daratumumab + Lenalidomid + Deksametazon (DRd)	Anty-CD38 + IMiD + Steryd	1. linia u pacjentów niekwalifikujących się do auto-HSCT
Daratumumab + Bortezomib + Deksametazon (DVd)	Anty-CD38 + PI + Steryd	Nawrotowy lub oporny szpiczak (specyficzne kryteria dotyczące wcześniejszego leczenia bortezomibem i auto-HSCT, lub po 2-3 liniach obejmujących bortezomib i lenalidomid)
Karfilzomib + Deksametazon (Kd)	PI + Steryd	Nawrót/oporność po 1-3 wcześniejszych liniach leczenia
Karfilzomib + Lenalidomid + Deksametazon (KRd)	PI + IMiD + Steryd	Nawrót/oporność, II-IV linia leczenia
Iksazomib + Lenalidomid + Deksametazon (IRd)	PI (doustny) + IMiD + Steryd	Nawrót/oporność, wysokie ryzyko cytogenetyczne (del(17p) lub t(4;14) lub t(14;16)), po ≥2 liniach, bez oporności na lenalidomid
Elotuzumab + Pomalidomid + Deksametazon (EloPd)	Anty-SLAMF7 + IMiD + Steryd	Nawrót/oporność (specyficzne kryteria)
Izatuksymab + Pomalidomid + Deksametazon (IsaPd)	Anty-CD38 + IMiD + Steryd	Nawrót/oporność (specyficzne kryteria)
Elranatamab (Elrexfio)	Przeciwciało Bispecyficzne (anty-BCMA x anty-CD3)	Nawrót/oporność po ≥3 liniach leczenia (refundacja od 01.04.2025)
Talkwetamab (Talvey)	Przeciwciało Bispecyficzne (anty-GPRC5D x anty-CD3)	Nawrót/oporność po ≥3 liniach leczenia (refundacja od 01.04.2025)

Dynamiczne poszerzanie wachlarza refundowanych terapii, w tym wprowadzanie leków o nowych mechanizmach działania, jak przeciwciała bispecyficzne, świadczy o dążeniu do zapewnienia polskim pacjentom dostępu do leczenia zgodnego z najnowszymi osiągnięciami medycyny.

Kwalifikacja do leczenia w ramach programu B.54 jest procesem szczegółowym i wymaga spełnienia licznych kryteriów. Ogólnie obejmują one:

Potwierdzone rozpoznanie szpiczaka plazmocytowego (zgodnie z aktualnymi kryteriami IMWG).
Wiek pacjenta (zazwyczaj dorośli, tj. ≥18 lat).
Odpowiedni stan sprawności ogólnej (najczęściej oceniany w skali ECOG, np. 0-2, w zależności od schematu).
Wyniki badań laboratoryjnych (morfologia krwi, parametry funkcji nerek i wątroby, stężenie wapnia) mieszczące się w określonych granicach.
Historię wcześniejszego leczenia (liczba i rodzaj poprzednich linii terapii, odpowiedź na nie, ewentualna oporność na konkretne leki lub grupy leków).
W przypadku niektórych schematów, obecność lub brak określonych aberracji cytogenetycznych (np. dla schematu IRd).
Brak aktywnych, niekontrolowanych infekcji.
Brak przeciwwskazań do stosowania danych leków (np. ciąża, okres karmienia piersią, nadwrażliwość na substancję czynną lub pomocniczą, niektóre ciężkie choroby współistniejące, np. niewydolność serca, niestabilna choroba wieńcowa).
Konieczność przestrzegania programu zapobiegania ciąży (PZP) w przypadku leków o działaniu teratogennym (talidomid, lenalidomid, pomalidomid), co dotyczy zarówno kobiet w wieku rozrodczym, jak i mężczyzn (ze względu na obecność leku w nasieniu).

Precyzyjne kryteria dla każdego schematu lekowego są szczegółowo opisane w oficjalnym dokumencie programu lekowego B.54 (załącznik do Obwieszczenia Ministra Zdrowia). Złożoność tych kryteriów oznacza, że nie każdy pacjent z diagnozą szpiczaka automatycznie kwalifikuje się do każdej dostępnej terapii, a proces kwalifikacji wymaga starannej oceny przez lekarza specjalistę w ośrodku realizującym program.

Terapia CAR-T (np. idekabtagen wikleucel – Abecma, ciltacabtagen autoleucel – Carvykti), mimo swojej wysokiej skuteczności w leczeniu niektórych nowotworów hematologicznych, w tym szpiczaka plazmocytowego (szczególnie w przypadkach nawrotowych/opornych po wielu liniach leczenia), nie jest obecnie rutynowo refundowana w Polsce w ramach programu lekowego B.54 dla pacjentów ze szpiczakiem. Dostęp do tej formy leczenia jest ograniczony głównie do badań klinicznych lub, w wyjątkowych sytuacjach, w ramach procedury Ratunkowego Dostępu do Technologii Lekowych (RDTL), która jest skomplikowana i obarczona wieloma warunkami.

Należy jednak zaznaczyć, że terapie CAR-T są refundowane w Polsce w innych wskazaniach hematologicznych, takich jak niektóre chłoniaki czy ostra białaczka limfoblastyczna, w ramach odrębnych programów lekowych (np. B.50, B.65). Ograniczony dostęp do tej przełomowej technologii dla pacjentów ze szpiczakiem poza badaniami klinicznymi stanowi istotne wyzwanie i jest przedmiotem dyskusji ekspertów oraz organizacji pacjenckich.

Rosnąca liczba dostępnych (i refundowanych) linii leczenia oraz wprowadzanie coraz nowocześniejszych leków, takich jak przeciwciała bispecyficzne dla pacjentów po wielu wcześniejszych terapiach, stwarza potrzebę strategicznego planowania całej ścieżki leczenia pacjenta od samego początku. Optymalne wykorzystanie dostępnych opcji terapeutycznych w odpowiedniej sekwencji, z uwzględnieniem indywidualnego profilu pacjenta i choroby (w tym czynników ryzyka cytogenetycznego, chorób współistniejących, wcześniejszej odpowiedzi na leczenie i toksyczności), wymaga leczenia w ośrodkach o dużym doświadczeniu w terapii szpiczaka.

Badania kliniczne jako opcja terapeutyczna

Badania kliniczne odgrywają niezwykle ważną rolę w rozwoju nowych metod leczenia szpiczaka plazmocytowego i stanowią dla wielu pacjentów szansę na dostęp do najnowocześniejszych, często jeszcze nierefundowanych terapii. Ta sekcja podkreśla znaczenie badań klinicznych w kontekście szpiczaka, wyjaśnia, dlaczego udział w nich może być cenną opcją dla pacjentów, jak i gdzie szukać informacji o aktualnie prowadzonych badaniach w Polsce. Omówione zostaną również możliwości w tym zakresie w Białymstoku, szczególnie w Uniwersyteckim Szpitalu Klinicznym, oraz ogólne rodzaje badań prowadzonych w tej chorobie. Zrozumienie roli badań klinicznych może otworzyć pacjentom dostęp do innowacyjnych terapii i przyczynić się do postępu w medycynie.

Postęp w leczeniu szpiczaka, który obserwujemy w ostatnich latach – wydłużenie przeżycia, poprawa jakości życia, wprowadzanie nowych, skuteczniejszych leków – jest w dużej mierze wynikiem prowadzonych na szeroką skalę badań klinicznych. To właśnie dzięki nim możliwe jest wprowadzanie do praktyki nowych leków, udoskonalanie istniejących schematów terapeutycznych oraz poszukiwanie bardziej spersonalizowanych i skutecznych strategii leczenia. Badania kliniczne pozwalają na ocenę skuteczności i bezpieczeństwa nowych terapii w kontrolowanych warunkach, zanim zostaną one dopuszczone do standardowego użytku.

Dla pacjentów, zwłaszcza tych, u których standardowe metody leczenia okazały się nieskuteczne (choroba oporna), u których doszło do nawrotu choroby, lub którzy poszukują najbardziej innowacyjnych rozwiązań, udział w badaniu klinicznym może być cenną, a czasem jedyną opcją terapeutyczną. Zaleca się, aby możliwość udziału w badaniu klinicznym była rozważana i dyskutowana z lekarzem prowadzącym już od momentu rozpoznania choroby, ponieważ wczesne włączenie do odpowiedniego badania może korzystnie wpłynąć na przebieg leczenia i zahamowanie postępu szpiczaka. Badania kliniczne są kluczowe dla rozwoju medycyny i dają nadzieję na przyszłość, w której szpiczak będzie chorobą jeszcze lepiej kontrolowaną, a może nawet wyleczalną.

Poszukiwanie informacji o dostępnych badaniach klinicznych wymaga aktywnego zaangażowania ze strony pacjenta i jego bliskich, a także ścisłej współpracy z lekarzem prowadzącym.

Rozmowa z lekarzem prowadzącym: Jest to najważniejsze i pierwsze źródło informacji. Lekarz hematolog opiekujący się pacjentem najlepiej zna jego historię choroby, aktualny stan zdrowia i może ocenić, czy udział w konkretnym badaniu klinicznym jest odpowiedni i bezpieczny. Lekarz może również posiadać informacje o badaniach prowadzonych w jego ośrodku lub innych placówkach, a także o kryteriach kwalifikacji.
Strony internetowe ośrodków leczących: Wiele specjalistycznych klinik i szpitali, takich jak Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Białymstoku, zamieszcza na swoich stronach internetowych informacje o prowadzonych badaniach klinicznych lub posiada dedykowane działy/osoby odpowiedzialne za koordynację badań.
Ogólnopolskie i międzynarodowe rejestry badań klinicznych: Istnieją publicznie dostępne bazy danych, w których można wyszukiwać informacje o aktualnie rekrutujących badaniach klinicznych. Do najważniejszych należą:
- pacjentwbadaniach.abm.gov.pl: Portal Agencji Badań Medycznych, zawierający informacje o badaniach finansowanych lub współfinansowanych przez ABM w Polsce. Jest to dobre źródło informacji o badaniach niekomercyjnych.
- clinicaltrialsregister.eu: Oficjalny rejestr badań klinicznych Unii Europejskiej (EU Clinical Trials Register), gdzie można znaleźć informacje o badaniach prowadzonych w krajach UE, w tym w Polsce.
- clinicaltrials.gov: Baza danych prowadzona przez Narodową Bibliotekę Medyczną Stanów Zjednoczonych (U.S. National Library of Medicine), zawierająca informacje o badaniach klinicznych prowadzonych na całym świecie, w tym wiele badań międzynarodowych z ośrodkami w Polsce.
- badaniakliniczne.pl: Polski portal poświęcony tematyce badań klinicznych, często zawierający informacje o rekrutacji do konkretnych badań komercyjnych i niekomercyjnych.
Organizacje pacjenckie i fundacje: Niektóre fundacje wspierające pacjentów z chorobami hematologicznymi, np. Fundacja Carita, mogą publikować informacje o rekrutacji do badań klinicznych lub pomagać w uzyskaniu takich informacji. Fundacja Centrum Leczenia Szpiczaka również może być źródłem wiedzy.

Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Białymstoku jest ośrodkiem aktywnie uczestniczącym w prowadzeniu badań klinicznych, w tym potencjalnie w obszarze hematologii i leczenia szpiczaka plazmocytowego. Klinika Hematologii USK posiada ustalone procedury dotyczące prowadzenia badań, co obejmuje m.in. nadzór apteki szpitalnej nad badanymi produktami leczniczymi oraz współpracę z Działem Badań Klinicznych i Naukowych USK. Dostępność badań klinicznych w lokalnym ośrodku zwiększa szanse pacjentów z regionu na skorzystanie z innowacyjnych terapii bez konieczności dalekich wyjazdów.

Rodzaje badań klinicznych prowadzonych w szpiczaku mnogim są bardzo zróżnicowane i mogą dotyczyć:

Oceny skuteczności i bezpieczeństwa nowych leków (np. nowych przeciwciał, leków celowanych molekularnie, terapii komórkowych) lub nowych kombinacji już znanych leków.
Porównywania różnych schematów leczenia (np. różnych kombinacji leków, różnej kolejności ich podawania) w celu ustalenia optymalnej strategii dla określonych grup pacjentów.
Badania nowych metod diagnostycznych lub monitorowania choroby, w tym oceny choroby resztkowej (MRD) i jej znaczenia prognostycznego.
Badania dotyczące leczenia w specyficznych grupach pacjentów, np. osób starszych, pacjentów z niewydolnością nerek, czy pacjentów z tlącym się szpiczakiem wysokiego ryzyka.
Oceny terapii podtrzymujących remisję lub strategii zapobiegania nawrotom.
Badań nad poprawą jakości życia pacjentów i leczeniem wspomagającym.

Decyzja o udziale w badaniu klinicznym powinna być zawsze podejmowana indywidualnie, po starannym rozważeniu potencjalnych korzyści (dostęp do nowej terapii, ścisły nadzór medyczny) i ryzyka (możliwe działania niepożądane, niepewność co do skuteczności), oraz po szczegółowej rozmowie z lekarzem prowadzącym. Pacjent musi być w pełni poinformowany o celach badania, stosowanych procedurach, możliwych działaniach niepożądanych oraz alternatywnych metodach leczenia (tzw. świadoma zgoda na udział w badaniu). Należy również pamiętać, że każde badanie kliniczne posiada ściśle określone kryteria włączenia i wyłączenia, które pacjent musi spełniać, aby móc w nim uczestniczyć.

Wsparcie dla pacjentów i ich rodzin

Diagnoza i leczenie szpiczaka plazmocytowego to niezwykle trudne doświadczenie, które wpływa na wszystkie aspekty życia pacjenta i jego najbliższych – fizyczne, emocjonalne, społeczne i finansowe. W tym okresie kluczowe jest nie tylko leczenie medyczne, ale także wszechstronne wsparcie informacyjne, emocjonalne i praktyczne. W Polsce działa szereg organizacji pacjenckich, które oferują pomoc osobom dotkniętym szpiczakiem oraz innymi chorobami nowotworowymi. Ta sekcja przedstawia wybrane ogólnopolskie organizacje oraz możliwości wsparcia dostępne lokalnie w Białymstoku i województwie podlaskim, a także omawia rolę grup wsparcia i poradnictwa psychoonkologicznego.

Nazwa organizacji	Główne formy wsparcia	Dane kontaktowe
Fundacja Centrum Leczenia Szpiczaka	Kompleksowe wsparcie informacyjne i edukacyjne (poradniki, webinary, konferencje), rzecznictwo interesów pacjentów, wspieranie badań naukowych, organizacja grup wsparcia (głównie Kraków). Prezesem fundacji jest dr n. med. Artur Jurczyszyn.	www.szpiczak.org Tel: +48 601 539 077 E-mail: fundacja@szpiczak.org Siedziba: Kraków
Fundacja Carita im. Wiesławy Adamiec	Wsparcie dla pacjentów z różnymi chorobami nowotworowymi, pomoc w organizacji leczenia, dofinansowanie leków, rekrutacja do badań klinicznych. Posiada przedstawicieli regionalnych (dla woj. podlaskiego: Wiesława Matuszczak, tel. 608 532 998).	www.fundacjacarita.pl Tel: 22 602 26 60 E-mail: kontakt@fundacjacarita.pl
Fundacja Onkologiczna Alivia	Szerokie wsparcie informacyjne (baza wiedzy, portal Onkoskaner – kolejki do świadczeń), finansowe (program Skarbonka – zbiórki na leczenie), Onkomapa (ranking szpitali onkologicznych), rzecznictwo.	www.alivia.org.pl Tel: +48 22 266 03 40 E-mail: info@alivia.org.pl Siedziba: Warszawa
Polska Grupa Szpiczakowa (PGS) / Polskie Konsorcjum Szpiczakowe	Gremia ekspertów medycznych (hematologów, diagnostów) zajmujących się szpiczakiem. Opracowują krajowe zalecenia dotyczące diagnostyki i leczenia. Nie jest to typowa organizacja pacjencka, ale ich działalność ma bezpośredni wpływ na standardy opieki.	Informacje dostępne przez ośrodki hematologiczne i publikacje naukowe.
International Myeloma Foundation (IMF)	Duża, międzynarodowa fundacja oferująca bogate zasoby informacyjne, materiały edukacyjne (także w języku polskim), webinary, infolinię dla pacjentów.	www.myeloma.org (wersja polska strony dostępna)

Pacjenci z Białegostoku i województwa podlaskiego mogą szukać wsparcia w lokalnych organizacjach, choć dedykowane grupy wsparcia wyłącznie dla chorych na szpiczaka mogą być mniej liczne niż w większych ośrodkach. Warto jednak skontaktować się z poniższymi podmiotami:

Stowarzyszenie do Walki z Rakiem przy Białostockim Centrum Onkologii: Ma swoją siedzibę bezpośrednio w BCO (ul. Ogrodowa 12, Białystok). Współpracuje z personelem medycznym szpitala i oferuje różne formy pomocy pacjentom onkologicznym, w tym wsparcie informacyjne i emocjonalne. Kontakt: tel. 85 6646754, e-mail: sdwzr@onkologia.bialystok.pl.
Klub Amazonki w Białymstoku: Również działający przy BCO. Chociaż "Amazonki" są tradycyjnie kojarzone ze wsparciem kobiet po leczeniu raka piersi, ich doświadczenie w zakresie wsparcia psychoonkologicznego, rehabilitacji i organizacji spotkań może być cenne dla szerokiej grupy pacjentów onkologicznych. Oferują m.in. konsultacje z ochotniczkami. Kontakt: tel. +48 697 610 948 / +48 885 065 200, e-mail: amazonki@amazonki.bialystok.pl.
Stowarzyszenie Eurydyki w Białymstoku: Organizacja działająca na rzecz kobiet chorujących na nowotwory, co może obejmować również pacjentki z chorobami hematologicznymi.
Caritas (Archidiecezji Białostockiej, Diecezji Łomżyńskiej, Diecezji Drohiczyńskiej): Organizacje Caritas prowadzą na terenie województwa podlaskiego różnorodną działalność pomocową, w tym w obszarze leczenia i rehabilitacji, pomocy osobom niepełnosprawnym czy ubogim. Caritas Archidiecezji Białostockiej ma siedzibę przy ul. Warszawskiej 32 w Białymstoku (tel. (85) 651 90 08). Choć brak jest informacji o dedykowanych programach wyłącznie dla pacjentów ze szpiczakiem, warto skontaktować się z lokalnymi oddziałami Caritas w celu uzyskania informacji o możliwych formach wsparcia (np. pomoc materialna, sprzęt rehabilitacyjny).
Warsztaty Terapii Zajęciowej (WTZ): W województwie podlaskim funkcjonuje wiele WTZ, prowadzonych m.in. przez Caritas oraz inne stowarzyszenia. Oferują one wsparcie i rehabilitację społeczną i zawodową osobom niepełnosprawnym, co może być istotne dla pacjentów onkologicznych w trakcie lub po leczeniu, zmagających się z jego skutkami i trudnościami w powrocie do aktywności.
Lokalne grupy wsparcia: Warto pytać w ośrodkach leczących (Klinika Hematologii USK, BCO) o ewentualne nieformalne grupy wsparcia dla pacjentów hematologicznych lub onkologicznych.

Wsparcie emocjonalne i psychologiczne jest nieocenione w procesie leczenia. Grupy wsparcia dają możliwość wymiany doświadczeń z innymi osobami przechodzącymi przez podobne trudności, uzyskania praktycznych porad, poczucia zrozumienia i wspólnoty. Fundacja Centrum Leczenia Szpiczaka organizuje grupy wsparcia, np. Krakowską Grupę Wsparcia. Warto zapytać w lokalnych ośrodkach leczenia (USK, BCO) lub organizacjach pacjenckich o istnienie takich grup w Białymstoku lub regionie, lub o możliwość dołączenia do grup online.

Poradnictwo psychoonkologiczne, prowadzone przez wykwalifikowanych specjalistów (psychologów, psychoonkologów), pomaga pacjentom i ich rodzinom radzić sobie ze stresem, lękiem, depresją, trudnościami w adaptacji do choroby i leczenia, a także w komunikacji z bliskimi i personelem medycznym. Dostępność takich usług należy sprawdzić w ośrodkach leczących (często szpitale onkologiczne i kliniki hematologii zatrudniają psychoonkologów) lub poprzez organizacje pacjenckie. Niektóre fundacje oferują również bezpłatne konsultacje psychoonkologiczne telefonicznie lub online.

Pacjenci i ich rodziny powinni być proaktywni w poszukiwaniu wsparcia, korzystając zarówno z zasobów online, jak i kontaktując się bezpośrednio z organizacjami w celu uzyskania informacji o dostępnych formach pomocy. Nawet jeśli lokalnie brakuje grupy dedykowanej wyłącznie szpiczakowi, wsparcie oferowane przez ogólne organizacje onkologiczne lub hematologiczne może być niezwykle cenne.

Druga opinia medyczna: prawa pacjenta i praktyczne kroki

W procesie diagnostyki i leczenia tak poważnej choroby jak szpiczak plazmocytowy, uzyskanie drugiej opinii medycznej może być niezwykle cenne. Daje pacjentowi poczucie pewności co do postawionej diagnozy, proponowanego planu leczenia, a czasem może wskazać alternatywne ścieżki terapeutyczne lub potwierdzić słuszność dotychczasowych działań. Ta sekcja wyjaśnia, jakie prawa przysługują pacjentom w Polsce w zakresie uzyskania drugiej opinii, jak można ją uzyskać (zarówno w ramach NFZ, jak i prywatnie), gdzie szukać specjalistów w dziedzinie hematologii oraz jaką rolę w ochronie praw pacjenta odgrywa Rzecznik Praw Pacjenta. Informacje te mają na celu wzmocnienie pozycji pacjenta w systemie opieki zdrowotnej i umożliwienie mu świadomego udziału w procesie decyzyjnym dotyczącym leczenia.

Polskie prawo gwarantuje pacjentom możliwość skonsultowania swojego stanu zdrowia z innym lekarzem. Zgodnie z art. 6 ust. 3 Ustawy z dnia 6 listopada 2008 r. o prawach pacjenta i Rzeczniku Praw Pacjenta, pacjent ma prawo żądać, aby lekarz udzielający mu świadczeń zdrowotnych zasięgnął opinii innego lekarza lub zwołał konsylium lekarskie. Lekarz może odmówić, jeśli uzna żądanie za bezzasadne, odnotowując ten fakt w dokumentacji medycznej. Jest to fundamentalne prawo, które wzmacnia pozycję pacjenta w systemie opieki zdrowotnej i pozwala na bardziej świadome uczestnictwo w procesie decyzyjnym.

Druga opinia medyczna nie jest procedurą obowiązkową, ale w wielu sytuacjach, zwłaszcza w przypadku chorób rzadkich, o złożonym przebiegu, wymagających długotrwałego i obciążającego leczenia, lub gdy pacjent ma wątpliwości co do diagnozy lub proponowanej terapii, może okazać się nieocenionym źródłem dodatkowych informacji i wsparcia. Może potwierdzić dotychczasowe ustalenia, zaproponować modyfikacje leczenia lub wskazać inne dostępne opcje.

Drogi do uzyskania drugiej opinii medycznej mogą być różne, w zależności od możliwości pacjenta i specyfiki systemu opieki zdrowotnej.

W ramach Narodowego Funduszu Zdrowia (NFZ):
- Pacjent może zwrócić się do swojego lekarza prowadzącego (np. hematologa w poradni specjalistycznej) z prośbą o skierowanie na konsultację do innego specjalisty w tej samej dziedzinie lub o zorganizowanie konsylium lekarskiego z udziałem innych ekspertów.
- Inną możliwością jest uzyskanie od lekarza podstawowej opieki zdrowotnej (POZ) skierowania do innego specjalisty hematologa w innej placówce medycznej. Należy jednak pamiętać, że uzyskanie kolejnego skierowania do specjalisty tej samej dziedziny może czasem napotykać na trudności interpretacyjne ze strony placówek.
- Realizacja prawa do drugiej opinii w ramach NFZ może wiązać się z koniecznością oczekiwania w kolejce na wizytę u innego specjalisty.
Prywatnie:
- Pacjent może na własny koszt umówić się na wizytę konsultacyjną u wybranego specjalisty hematologa, prowadzącego prywatną praktykę lub pracującego w prywatnej placówce medycznej. Jest to często szybsza droga, ale wiąże się z kosztami.
- Coraz popularniejsze stają się usługi firm specjalizujących się w organizacji drugich opinii medycznych, często oferowane w ramach dodatkowych, prywatnych ubezpieczeń zdrowotnych. Firmy te nierzadko współpracują z renomowanymi ośrodkami medycznymi w kraju i za granicą. Proces zazwyczaj obejmuje zgłoszenie chęci skorzystania z usługi, zebranie i przesłanie kompletnej dokumentacji medycznej (czasem wymagane jest jej tłumaczenie na język obcy, czym zajmuje się ubezpieczyciel lub firma pośrednicząca), weryfikację dokumentacji, przekazanie jej do wybranego konsultanta, opracowanie pisemnej opinii i dostarczenie jej pacjentowi.

W przypadku szpiczaka plazmocytowego, drugiej opinii warto szukać u doświadczonych specjalistów i w ośrodkach o wysokim stopniu referencyjności w dziedzinie hematologii.

Wysokospecjalistyczne kliniki hematologii: W Polsce istnieje kilka wiodących ośrodków akademickich i szpitali klinicznych, które specjalizują się w leczeniu nowotworów krwi, w tym szpiczaka. Należą do nich m.in. ośrodki w Krakowie (np. Szpital Uniwersytecki), Warszawie (np. Instytut Hematologii i Transfuzjologii), Poznaniu, Wrocławiu, Gdańsku czy Lublinie. Konsultacja w takim ośrodku może być szczególnie wartościowa.
Uznani eksperci w dziedzinie szpiczaka: Warto zasięgnąć opinii u lekarzy aktywnie uczestniczących w pracach Polskiej Grupy Szpiczakowej, publikujących prace naukowe na temat szpiczaka lub mających duże doświadczenie kliniczne i naukowe w tej dziedzinie. Przykładem może być dr Artur Jurczyszyn z Krakowa, prezes Fundacji Centrum Leczenia Szpiczaka.
Fundacje pacjenckie: Organizacje takie jak Fundacja Centrum Leczenia Szpiczaka, choć mogą bezpośrednio nie organizować drugich opinii, często dysponują wiedzą na temat specjalistów i ośrodków, do których warto się zwrócić. Kontakt z taką fundacją może pomóc w uzyskaniu cennych wskazówek.
Konsultacje online: Niektórzy specjaliści oferują możliwość konsultacji online, co może być wygodne, jeśli pacjent ma trudności z dojazdem. Wymaga to jednak wcześniejszego przesłania kompletnej dokumentacji medycznej.

Rzecznik Praw Pacjenta (RPP) jest instytucją powołaną do ochrony praw pacjentów w Polsce. W przypadku napotkania trudności w realizacji swoich praw, w tym prawa do informacji, świadczeń zdrowotnych czy właśnie prawa do zasięgnięcia opinii innego lekarza, pacjent może zwrócić się o pomoc do Rzecznika. Infolinia RPP (800 190 590) jest dostępna całodobowo i bezpłatnie. Pracownicy infolinii mogą udzielić ogólnych wskazówek i informacji o przysługujących prawach, a w uzasadnionych przypadkach Rzecznik może podjąć interwencję.

Niezależnie od wybranej ścieżki, pacjent powinien być dobrze przygotowany do konsultacji w ramach drugiej opinii. Kluczowe jest zebranie i uporządkowanie kompletnej dokumentacji medycznej, zawierającej wyniki dotychczasowych badań (laboratoryjnych, obrazowych, histopatologicznych, cytogenetycznych), karty informacyjne z hospitalizacji, informacje o przebiegu choroby i zastosowanym leczeniu oraz jego efektach. Ułatwi to specjaliście zapoznanie się z przypadkiem i wydanie rzetelnej, merytorycznej opinii.

Podsumowanie i perspektywy leczenia szpiczaka

Szpiczak plazmocytowy, mimo iż pozostaje chorobą nieuleczalną dla większości pacjentów, dzięki dynamicznemu postępowi w medycynie staje się schorzeniem przewlekłym, z którym można żyć coraz dłużej, zachowując dobrą jakość życia. Zrozumienie natury choroby, dostępnych metod diagnostycznych i terapeutycznych, a także możliwości wsparcia, jest kluczowe dla pacjentów i ich rodzin w procesie leczenia. Ta ostatnia sekcja podsumowuje kluczowe informacje zawarte w tym opracowaniu, przedstawia najważniejsze wnioski dotyczące złożoności szpiczaka, postępów w jego diagnostyce i leczeniu (zarówno w Polsce, jak i w Białymstoku), a także roli badań klinicznych i wsparcia dla pacjentów. Nakreślone zostaną również przyszłe kierunki w terapii szpiczaka oraz skierowany zostanie apel do pacjentów, zachęcający do aktywnego udziału w procesie leczenia i korzystania z dostępnych zasobów.

Niniejsze opracowanie przedstawia kompleksowy przegląd wiedzy na temat szpiczaka plazmocytowego, ze szczególnym uwzględnieniem sytuacji pacjentów w Polsce i regionie Białegostoku. Do najważniejszych wniosków należą:

Złożoność choroby: Szpiczak plazmocytowy jest nowotworem hematologicznym o zróżnicowanym przebiegu klinicznym i biologicznym, którego diagnostyka i leczenie wymagają wielodyscyplinarnego podejścia oraz indywidualizacji terapii, uwzględniającej czynniki związane z pacjentem i chorobą.
Postęp w diagnostyce i leczeniu: Wprowadzenie nowoczesnych kryteriów diagnostycznych (SLiM CRAB), zaawansowanych technik obrazowania (WBLDCT, MRI, PET-CT) oraz nowych grup leków (leki immunomodulujące, inhibitory proteasomu, przeciwciała monoklonalne, w tym bispecyficzne, terapie komórkowe CAR-T) znacząco poprawiło rokowania pacjentów, wydłużając czas przeżycia i poprawiając jakość życia. Autologiczne przeszczepienie komórek krwiotwórczych (auto-HSCT) pozostaje kluczowym elementem terapii u kwalifikujących się chorych.
Leczenie w Polsce i Białymstoku: Polscy pacjenci, w tym ci leczeni w Białymstoku (głównie w Klinice Hematologii Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego), mają dostęp do leczenia zgodnego z aktualnymi standardami międzynarodowymi. Dostęp do wielu nowoczesnych terapii jest zapewniany w ramach programu lekowego NFZ B.54, który jest regularnie aktualizowany o nowe opcje terapeutyczne.
Rola badań klinicznych: Badania kliniczne stanowią ważną ścieżkę dostępu do najnowszych, często jeszcze nierefundowanych terapii, i są aktywnie prowadzone również w polskich ośrodkach, w tym potencjalnie w USK w Białymstoku. Udział w badaniach przyczynia się do postępu medycyny.
Znaczenie wsparcia i praw pacjenta: Pacjenci mają prawo do pełnej informacji o swojej chorobie i leczeniu, prawo do drugiej opinii medycznej oraz dostęp do wsparcia ze strony licznych organizacji pacjenckich, psychoonkologów i grup wsparcia, co jest niezwykle istotne w radzeniu sobie z chorobą.

Medycyna nieustannie poszukuje nowych, skuteczniejszych metod walki ze szpiczakiem. Przyszłość leczenia tej choroby rysuje się obiecująco, a główne kierunki badań i rozwoju obejmują:

Dalszy rozwój immunoterapii: Przeciwciała bispecyficzne, które angażują własne komórki odpornościowe pacjenta (limfocyty T) do niszczenia komórek nowotworowych, oraz terapie komórkowe CAR-T, oferują nadzieję na jeszcze skuteczniejsze leczenie, zwłaszcza w przypadkach opornych i nawrotowych. Badane są nowe cele dla tych terapii oraz sposoby zwiększenia ich bezpieczeństwa i dostępności. Spodziewane jest poszerzenie refundacji tych terapii.
Terapie celowane molekularnie: Lepsze zrozumienie biologii komórki szpiczakowej i identyfikacja nowych szlaków sygnałowych oraz mutacji genetycznych kluczowych dla jej przeżycia i proliferacji prowadzą do rozwoju leków działających bardziej precyzyjnie, z mniejszą toksycznością dla zdrowych komórek (np. inhibitory translokacji jądrowej, inhibitory deacetylaz histonowych, leki celowane w specyficzne mutacje).
Dążenie do głębszych i trwalszych remisji: Coraz większy nacisk kładzie się na osiągnięcie i monitorowanie minimalnej choroby resztkowej (MRD) za pomocą ultraczułych technik. Status MRD-negatywny staje się ważnym celem terapeutycznym i punktem końcowym w badaniach klinicznych, wiążącym się z lepszym rokowaniem. Badane są strategie leczenia oparte na statusie MRD.
Poprawa jakości życia pacjentów: Oprócz wydłużania przeżycia, celem jest minimalizacja działań niepożądanych leczenia, skuteczne zarządzanie objawami choroby oraz powikłaniami (np. bólem, zmęczeniem, neuropatią), a także zapewnienie kompleksowego wsparcia psychospołecznego i rehabilitacji.
Większa personalizacja terapii: Dobór leczenia w oparciu o indywidualny profil genetyczny nowotworu (np. obecność określonych mutacji, profil ekspresji genów), czynniki prognostyczne oraz charakterystykę pacjenta (wiek, choroby współistniejące, preferencje) będzie odgrywał coraz większą rolę, prowadząc do terapii "szytej na miarę".
Badania nad wczesną interwencją: Trwają badania nad możliwością leczenia pacjentów ze szpiczakiem tlącym się wysokiego ryzyka, aby zapobiec progresji do objawowej choroby i uszkodzeniom narządowym.

W obliczu diagnozy szpiczaka plazmocytowego oraz w trakcie całego procesu leczenia, niezwykle ważne jest aktywne zaangażowanie pacjenta i jego bliskich. Pamiętajcie Państwo, że nie jesteście sami w tej walce.

Bądźcie aktywnymi uczestnikami procesu leczenia: Zadawajcie pytania swojemu lekarzowi prowadzącemu, starajcie się zrozumieć swoją chorobę, dostępne opcje terapeutyczne, potencjalne korzyści i ryzyko związane z leczeniem. Nie wahajcie się prosić o wyjaśnienie wszelkich wątpliwości. Prowadźcie notatki, przygotowujcie listę pytań przed wizytą.
Korzystajcie z dostępnych źródeł informacji i wsparcia: Sięgajcie po rzetelne informacje z wiarygodnych źródeł (poradniki dla pacjentów, strony internetowe renomowanych instytucji medycznych i organizacji pacjenckich). Skontaktujcie się z organizacjami pacjenckimi, które mogą zaoferować cenne wsparcie informacyjne, emocjonalne i praktyczne, a także możliwość kontaktu z innymi osobami chorymi.
Dbajcie o ogólny stan zdrowia i jakość życia: W miarę możliwości starajcie się prowadzić zdrowy tryb życia, dbajcie o odpowiednią dietę, nawodnienie, aktywność fizyczną (dostosowaną do stanu zdrowia i zaleceń lekarza) oraz o swoje samopoczucie psychiczne. Nie lekceważcie objawów i regularnie zgłaszajcie się na wizyty kontrolne oraz badania monitorujące.
Rozważcie możliwość uzyskania drugiej opinii medycznej: Jeśli macie wątpliwości co do diagnozy lub planu leczenia, pamiętajcie o swoim prawie do skonsultowania się z innym specjalistą.
Nie bójcie się prosić o pomoc: Zarówno personel medyczny, jak i bliscy oraz organizacje wsparcia są po to, aby Wam pomagać. Dzielenie się swoimi obawami i potrzebami jest ważne.

Wraz ze wzrostem złożoności i liczby dostępnych opcji terapeutycznych, rośnie znaczenie edukacji pacjentów i ich rodzin. Świadomy pacjent, który rozumie swoją chorobę i możliwości leczenia, jest lepiej przygotowany do współpracy z zespołem medycznym, podejmowania świadomych decyzji oraz radzenia sobie z wyzwaniami związanymi z terapią. Celem niniejszego opracowania było dostarczenie kompleksowej i przystępnej wiedzy, która może wesprzeć pacjentów i ich bliskich na tej trudnej drodze. Pamiętajcie, że postęp w leczeniu szpiczaka jest ciągły, a nowe, coraz skuteczniejsze terapie dają nadzieję na przyszłość.